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Siège social :


18 chemin du Clos St Martin
78620 L’ÉTANG LA VILLE
06 32 81 17 16
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 12 avenue des Prés, BL 210
 78180 MONTIGNY le Bretonneux
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 natalia.ginaldi@alcap.fr
 www.developAKUre.eu

 

 

Jeudi 30 janvier 2014

Objet : Début de l’étude clinique SONIA 2

 

 

Cher(e) patient(e), ami(e) de l’ALCAP,



Dans notre lettre du 20 janvier (déjà envoyée par e-mail aux patients possédant une adresse courriel), nous vous informions que l’étude clinique SONIA 2 devait démarrer à l’hôpital Necker au cours du premier trimestre 2014.

En France, toute étude clinique ne peut démarrer sans un avis favorable du Comité de Protection des Personnes (CPP). Il s’agit d’un organisme officiel qui donne son avis sur le protocole d’étude, ainsi que sur la notice d’information des patients et le formulaire de consentement (documents qui expliquent clairement les examens et les procédures suivies).

Son rôle est de s'assurer que tout projet de recherche biomédicale sur l'être humain mené en France respecte diverses mesures (médicales, éthiques et juridiques) visant à assurer la protection des personnes qui participeront à cette recherche.

Il se réunit chaque mois et il vient de nous envoyer quelques questions auxquelles les participants du projet DevelopAKUre doivent répondre.

Ce processus prend du temps et nécessite tout un circuit des réponses au CPP. Tout est fait pour accélérer ce process ; et nous serons en mesure de vous indiquer avec précision la date de début de l’étude lorsque nous aurons reçu le feu vert du CPP. Ceci peut prendre encore quelques semaines. Soyez patients, nous vous tiendrons immédiatement au courant.

 

Serge SIREAU

Président de l’ALCAP

  

Natalia GINALDI
 Coordinatrice Essais cliniques et Soutien patients ALCAP

Les études cliniques en cours sur l’Alcaptonurie et la Nitisinone ne sont possibles que grâce au financement de la

Commission Européenne et de l’engagement des Hôpitaux de l’AP-HP Necker-Enfants Malades et Cochin.

 


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Lundi 20 janvier 2014


 

Cette lettre est adressée à tous les patients connus de l’ALCAP en France (49) et en Belgique (10).


Cher(e) patient(e), ami(e) de l’ALCAP,


À l’occasion de cette nouvelle année 2014, qui verra la mise en place tant attendue de l’étude clinique SONIA 2, nous vous présentons nos meilleurs vœux.


Juste un petit rappel, SONIA 2 fait partie du projet DevelopAKUre, un programme européen de développement clinique de la Nitisinone dans le traitement de l’Alcaptonurie. Ce programme comporte trois études cliniques : SONIA 1, SONIA 2 et SOFIA.


SONIA 1 s’est déroulée au cours de l’année 2013 dans deux centres cliniques en Europe : Liverpool en Grande-Bretagne, Piestany en Slovaquie ; et elle a vu le recrutement de 40 patients. Elle visait à déterminer la dose de Nitisinone à utiliser dans la seconde étude clinique européenne (SONIA 2).
Le 20 décembre 2013 à l’issue d’une réunion de discussion et d’évaluation des résultats biologiques obtenus, la dose journalière de Nitisinone qui sera utilisée pour l’étude SONIA 2 a été déterminée.
Cette information est actuellement en cours d’approbation par les autorités réglementaires des trois pays impliqués, c’est-à-dire la France, la Grande-Bretagne et la Slovaquie.
 

En ce qui concerne les patients Français et Belges, SONIA 2 devrait débuter au cours de ce premier trimestre 2014, dans le Centre de Référence des Maladies Métaboliques héréditaires de l’Enfant et de l’Adulte (MaMEA) du Pr. Pascale de Lonlay, basé à l’hôpital Necker, Paris.
Elle vise à recruter 33 patients.
L’équipe médicale, vous la connaissez, nous en avons déjà parlé dans nos lettres d’information datées du 17 et 27 août 2013 (suite à la réunion de présentation du protocole, le 5 juillet 2013 à Necker). Cependant, nous vous la mentionnons à nouveau à la fin de cette présente lettre d’information.


SOFIA concernera les enfants et est en cours d’élaboration.


Vous le savez, notre but est de trouver un médicament pour l’Alcaptonurie Ochronose, maladie ultra-rare pour laquelle aucun traitement n’est disponible actuellement. Mais ceci ne sera possible qu’avec votre participation.


Nous vous demandons de bien vouloir prendre contact avec nous, afin d’envisager votre participation dans l’étude clinique, et ce, par le moyen qui vous convient le mieux, le téléphone pour une discussion informelle, un mail ou un courrier postal si vous le préférez.
Les études cliniques en cours sur l’Alcaptonurie et la Nitisinone ne sont possibles que grâce au financement de la Commission
Européenne et de l’engagement des Hôpitaux de l’AP-HP Necker-Enfants Malades et Cochin.
Nous vous répondrons, et pour ceux qui le souhaitent nous vous orienterons vers l’équipe médicale (Hôpitaux Necker et Cochin) qui vous suivra au cours des quatre années que durera l’étude clinique. Mais nous serons toujours là à votre écoute pour toute demande ou aide logistique dans le déroulement de cette étude.


Bien entendu, certains d’entre vous ont déjà été vus en consultation à Paris, que ce soit à l’hôpital Necker ou à l’hôpital Cochin ; et il leur semblera plus simple ou plus opportun de contacter directement leurs interlocuteurs médicaux. Cela ne pose aucun problème, car l’ALCAP et les équipes médicales coopèrent étroitement dans cette étude et travaillent ensemble à sa réussite.

 

Ce qu’il faut retenir sur SONIA 2 :

  • La durée de l’étude clinique sera de 4 ans, comprenant au total 6 consultations de suivi à Paris (3 jours de présence, de préférence à la Maison des Familles de Necker) pour des examens organisés auprès de spécialistes tant à l’hôpital Necker qu’à l’hôpital Cochin.

  • Vous serez accompagné par un membre de l’équipe, la logistique de vos trajets et de votre hébergement sera organisée pour vous ; et les frais pris en charge par le projet DevelopAKUre.

  • Votre traitement sera, soit la Nitisinone sous forme de gélule, délivrée directement par la pharmacie de l’hôpital Necker ; soit aucun traitement en fonction de la randomisation établie préalablement au début de l’étude clinique, c’est-à-dire le fait de placer au hasard les patients dans un groupe traité ou bien dans un groupe témoin. Cette technique de randomisation est imposée par les autorités réglementaires. Elle garantit la valeur scientifique de cette étude clinique en évitant des biais et permettra ainsi d’optimiser l’utilisation des résultats dans le cadre d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) de la Nitisinone.


Vos principaux interlocuteurs seront les suivants :

  • À l’hôpital Necker :
    Pr. Pascale de Lonlay (Chef d’Unité)
    Dr. Jean-Baptiste Arnoux (Médecin Attaché)
    Dr. Kim Hanh Le Quan Sang (Pharmacologie Clinique)
    Mme Honorine Kayirangwa 01 71 19 64 73 (fax : 01 44 49 43 75) honorine.kayirangwa@nck.aphp.fr
    Mme Viviane Huyenh 01 71 19 64 29 viviane.huyenh@nck.aphp.fr

  • À l’ALCAP :
    Dr. Natalia Ginaldi 01 80 78 05 85 (lundi, mardi et jeudi) natalia.ginaldi@alcap.fr


Nous vous encourageons vivement à participer à l’étude SONIA 2. Cette étude est notre / votre seule chance de trouver un médicament pour l’Alcaptonurie et d’arrêter ainsi la progression de votre maladie.


C’est une occasion unique de prendre votre destin en main. Ne restez pas passifs devant votre maladie. Vous savez que sans traitement (ou prothèse) son évolution est inéluctable. Alors, n’hésitez pas, participez à SONIA 2 ! C’est peu contraignant (une gélule par jour et 6 visites en 4 ans).
Actuellement dans le monde, il n’y a pas d’autre étude clinique recrutant des patients souffrant d’Alcaptonurie. Pour que les résultats soient significatifs, il est nécessaire qu’au moins 33 patients participent avec Necker / Cochin. N’hésitez pas à vite nous contacter !


Bien cordialement,

 

Serge SIREAU

Président de l’ALCAP

 

  

Natalia GINALDI
 Coordinatrice Essais cliniques et Soutien patients ALCAP

Les études cliniques en cours sur l’Alcaptonurie et la Nitisinone ne sont possibles que grâce au financement de la

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